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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 dersimelagon 用于治疗红细胞生成性原卟啉病 (EPP) 和 X 连锁原卟啉病 (XLP) 的新药申请 (NDA) 进行优先审查。

红细胞生成性卟啉病 (EPP) 和 X 线粒体卟啉病 (XLP) 是罕见的遗传性皮肤疾病，与血红素生物合成途径有关，会导致体内原卟啉积聚。暴露于阳光下会引发皮肤疼痛（灼烧感、发红、肿胀），严重影响患者的生活质量。除了皮肤表现外，由于原卟啉过度积聚，患者还可能出现肝损伤。 

Dersimelagon 是一种正在研究的小分子黑素皮质素 1 受体 (MC1R) 激动剂，旨在增加皮肤中的黑色素生成，从而减少阳光穿透和光毒性反应。

该新药申请得到了3期INSPIRE试验（ClinicalTrials.gov注册号： NCT06144840 ）数据的支持。该试验评估了dersimelagon在165名患有EPP或XLP的成人和青少年患者中的安全性和有效性。研究参与者每日一次口服dersimelagon 200mg或安慰剂。 

主要终点是第 16 周时，日出后 1 小时至日落前 1 小时之间，平均每日日光照射时间（分钟）与首次出现与日光照射相关的先兆症状（灼烧感、刺痛感、瘙痒感、刺痛感）之间的变化。

研究结果表明，与安慰剂组相比，使用德西美拉贡治疗显著延长了出现前驱症状前的平均每日日光照射时间。此外，在关键次要终点指标方面也观察到了显著改善，包括患者总体印象变化评分、日光诱发疼痛事件总数以及日光诱发非前驱期光毒性反应总数。

Dersimelagon 耐受性良好，大多数报告的不良事件为轻度或中度。 

“患有红细胞生成性紫癜（EPP）或X连锁淡斑性皮炎（XLP）的患者终生饱受日光刺激引起的疼痛之苦，日常生活也因此受到严重影响，”利奥制药首席执行官克里斯托夫·布尔东表示。“FDA的优先审评资格使我们距离为患者提供新的治疗方案、满足这些罕见皮肤病领域尚未得到充分满足的医疗需求又近了一步。”

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已将《处方药用户收费法案》的目标行动日期定为 2027 年 2 月底。

参考来源：LEO Pharma announces FDA acceptance of dersimelagon NDA with Priority Review and closes acquisition from Tanabe Pharma.

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