药品资讯

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Isembyld ™ (apitegromab-mstn) 用于治疗 2 岁及以上、目前正在接受针对运动神经元存活 2 (SMN2) 的治疗的成人和儿童脊髓性肌萎缩症 (SMA)。

阿匹格罗单抗是一种全人源单克隆IgG4抗体，旨在保护和改善脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的骨骼肌功能。阿匹格罗单抗通过选择性结合前肌生长抑制素和潜伏性肌生长抑制素，抑制肌肉组织中肌生长抑制素的激活，从而阻断肌生长抑制素信号传导。 

该批准基于 3 期 SAPPHIRE 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05156320）的数据，该试验招募了 188 名年龄在 2 至 21 岁之间、被诊断患有 5q SMA 的患者，这些患者正在接受已批准的 SMN2 靶向治疗（nusinersen 或 risdiplam）。 

主要疗效人群包括156名2至12岁的患者，所有患者在基线时均无法行走。研究参与者按1:1:1的比例随机分配接受阿匹格罗单抗20mg/kg、阿匹格罗单抗10mg/kg或安慰剂，每4周静脉输注一次，持续约1年。其中，53名患者接受了阿匹格罗单抗10mg/kg（推荐剂量），50名患者接受了安慰剂。 

主要终点为1年后Hammersmith功能运动量表扩展版（HFMSE）总分较基线的平均变化值。HFMSE评估身体机能，分数越高表示运动功能越好；最高分为66分。

研究结果表明，与安慰剂相比，使用 10mg/kg apitegromab 治疗 1 年后，HFMSE 评分在名义上具有统计学意义（1.0 对 -1.2；最小二乘均值差，2.2 [95% CI，0.49-3.95]；P =.0121）。 

此外，HFMSE（次要终点）改善 3 分或以上的患者在 apitegromab 10mg/kg 组中比安慰剂组更为普遍（34.2% 对 13.5%；总体反应的优势比为 3.8 [95% CI，1.33-10.90]；P =.0125）。

最常见的不良反应包括上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎和过敏反应。Isembyld 的处方信息中还包含关于骨折风险的警告。

Isembyld 以单剂量小瓶包装，每瓶含 150mg/3mL apitegromab-mstn。给药前需稀释。推荐剂量为 10mg/kg，每 4 周一次，静脉输注，输注时间约 60 至 120 分钟，输注速度不超过 150mL/hr。

“今天FDA批准Isembyld对SMA群体来说是一个具有里程碑意义的时刻，因为我们现在在美国推出了世界上第一个针对SMA儿童和成人的肌肉靶向治疗药物，” Scholar Rock董事长兼首席执行官David L. Hallal表示。

Isembyld预计将于近日上市。公司已启动一项名为“学者之石支持计划”（Scholar Rock Supports）的支持项目，旨在为患者提供治疗和教育方面的帮助。

参考来源：Scholar Rock announces FDA approval of Isembyld™ (apitegromab-mstn), the first and only muscle-targeted treatment for children and adults with spinal muscular atrophy (SMA). 

温馨提示：以上资讯由香港登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，提供全球最新上市药品的资讯，具体用药指引，请咨询主治医师。