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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Joenja ® (leniolisib) 用于治疗 4 至 11 岁体重至少 27 公斤的儿童的活化磷脂酰肌醇 3-激酶δ综合征 (APDS)，此前该药物已获准用于 12 岁及以上患者。

APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷病，由PIK3CD或PIK3R1基因的变异引起，这两个基因对免疫细胞的功能和发育至关重要。这些变异会导致PI3Kδ（磷脂酰肌醇3-激酶δ）通路激活，从而引起免疫缺陷和免疫失调。Leniolisib是一种口服的小分子PI3Kδ抑制剂。

在年轻的APDS患者中批准使用leniolisib是基于一项单臂3期临床研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05438407）的数据。共有8名4至11岁的患者接受了根据体重计算的推荐剂量leniolisib。药代动力学数据显示，这些患者与一项针对年龄较大患者的试验中观察到的患者相比，未发现具有临床意义的差异。 

同样，低龄儿童患者的安全性结果与12岁及以上患者的报告结果一致。4至11岁人群中最常见的不良反应是腹痛、咳嗽和呼吸道感染。

FDA的批准还包括新增两种规格：40毫克和50毫克片剂，以满足儿科适应症的需求。12岁以下儿童的剂量根据体重而定。Joenja每日口服两次，间隔约12小时，餐前或餐后服用均可。 

“今天的获批标志着我们在扩大Joenja的适用范围方面取得了重要进展，使更多患有APDS的患者能够获得该药物，”Pharming首席商务官Leverne Marsh表示。“我们当前的首要任务是支持医生和患者家属了解并遵守用药流程，以便他们能够尽快、负责任地开始治疗。”

预计 40 毫克和 50 毫克片剂将于 2026 年 10 月上市。

参考来源：FDA approves Pharming’s Joenja® as first treatment for children with APDS in the US.

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