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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予达利美替尼孤儿药资格，用于预防肝切除术后肝功能衰竭。

达瑞美替尼（Darizmetinib），曾用名HRX215，是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶4（MKK4）小分子抑制剂。它旨在保护肝细胞，并改善健康和病变肝组织中人体自身的肝脏再生过程。 

该认定基于一项 1b/2a 期研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT06638502）的中期数据，该研究评估了达瑞替尼在因结直肠癌肝转移而接受肝切除术的成年患者中的临床活性、安全性和耐受性。

该研究包括 3 个部分：

■ 第一部分：对接受小范围肝切除术后（1 至 3 天内）的患者进行开放标签研究；

■ 第二部分：对接受肝脏大部切除术的患者进行开放标签研究；

■ 第三部分：对接受肝脏大部切除术的患者进行随机、安慰剂对照研究。

第一部分研究的中期结果显示，达利美替尼耐受性良好，未发生与治疗相关的严重不良事件。在接受小范围肝切除术的5例患者中，未观察到肝切除术后肝功能衰竭事件。 

术后第 7 天，通过磁共振成像 (MRI) 测量的肝脏体积和通过国际标准化比值 (INR) 和总胆红素测量的肝脏功能均完全恢复。值得注意的是，药代动力学特征与健康参与者相似。 

“肝切除术后肝功能衰竭是肝切除术的一种严重且可能危及生命的并发症，会限制患者在广泛切除术后的康复能力，”HepaRegeniX首席医疗官琳达·格林鲍姆表示。“由于目前尚无获批的治疗方法，因此迫切需要新的治疗方案。达瑞替尼旨在增强肝脏的再生能力，并在剩余肝脏再生能力不足、无法维持术后基本功能时，帮助患者康复。”

据 HepaRegeniX 公司称，该研究的第二部分将于 2026 年第三季度开始。 

参考来源：HepaRegeniX receives Orphan Drug designation for darizmetinib for the prevention of post-hepatectomy liver failure. 

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