药品资讯

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Imaavy ® (nipocalimab-aahu) 用于治疗 12 岁及以上成人和儿童患者的温型自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA)，这些患者目前或以前接受过皮质类固醇治疗。 

尼波卡利单抗是一种免疫球蛋白（Ig）G1单克隆抗体，旨在与新生儿Fc受体结合，从而降低循环IgG水平。该药物的获批是基于随机、双盲、安慰剂对照的2/3期ENERGY试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04119050）的数据。

该研究纳入了患有 wAIHA 至少 3 个月的成年患者，这些患者之前接受过 wAIHA 治疗或正在接受 wAIHA 治疗。患者还必须满足以下条件：血红蛋白水平低于 10g/dL、存在活动性溶血以及单克隆抗体直接抗球蛋白试验阳性。 

研究参与者（N=77）被随机分配接受每4周静脉注射一次尼泊卡利单抗30mg/kg（n=38）或安慰剂（n=39）。主要终点是达到持久血红蛋白应答的参与者比例，持久血红蛋白应答定义为血红蛋白浓度至少达到10g/dL，且较基线水平至少升高2g/dL，并持续至少28天，无需补救治疗。

结果显示，与安慰剂组相比，接受尼泊卡利单抗治疗的患者中，有更高比例的患者获得了持久的血红蛋白反应（23.7% 对 7.7%；差异为 16.0% [95% CI，0.1-31.9]；单侧P =.015）。  

试验期间还观察到疲劳症状有所减轻。从基线到第 24 周（关键次要终点），尼泊卡利单抗组的慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-疲劳评分的最小二乘（LS）均值变化为 2.95（95% CI，0.84-5.07），而安慰剂组为 -0.56（95% CI，-2.57，1.46）（LS 均值差为 3.51 [95% CI，0.64-6.39]）。 

治疗中最常见的不良反应是外周水肿、腹泻和发热。处方信息还包括有关感染风险、超敏反应和输液相关反应的警告和注意事项。 

“今天的公告标志着Imaavy获得第二次批准，对于患有温型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的患者来说，这是一个意义非凡的里程碑。这个群体长期以来一直缺乏有效的治疗手段，等待FDA批准的疗法已经太久了，”强生公司全球免疫治疗领域负责人David M. Lee医学博士、哲学博士表示。“作为首个获批用于治疗wAIHA的疗法，Imaavy有望重新定义wAIHA的治疗，尤其对于那些病情控制不佳的患者而言。”

Imaavy 以 300mg/1.62mL 和 1200mg/6.5mL 的单剂量小瓶包装供应。推荐的 wAIHA 初始剂量为 30mg/kg，通过静脉输注至少 30 分钟；后续维持剂量应每 4 周输注一次，每次至少 15 分钟。 

为了帮助患者，强生公司设立了Imaavy withMe 患者支持计划，提供教育资源、专门的护士导航员和经济援助方案。 

Imaavy也适用于治疗 12 岁及以上成人和儿童患者的全身性重症肌无力，这些患者抗乙酰胆碱受体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体呈阳性。 

参考来源：FDA approves Imaavy® (nipocalimab-aahu) as first-ever treatment for warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA), representing a landmark advancement for patients. 

温馨提示：以上资讯由香港登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，提供全球最新上市药品的资讯，具体用药指引，请咨询主治医师。