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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 onvuzosiran 快速通道资格，这是一种用于预防遗传性血管性水肿 (HAE) 的研究性小干扰 RNA (siRNA) 疗法。

Onvuzosiran旨在抑制激肽释放酶原（PKK）的生成。通过降低血浆PKK水平，onvuzosiran可防止血浆激肽释放酶过度激活和随后的缓激肽过度生成，从而通过长期预防降低HAE发作的可能性。

该认定基于一项 1/2 期临床试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05691361）的数据，该试验表明，onvuzosiran 可显著且持久地降低血浆激肽释放酶水平，且呈剂量依赖性。值得注意的是，当激肽释放酶水平降低 80% 时，遗传性血管性水肿 (HAE) 患者未出现 HAE 发作。  

一项正在进行的3期临床试验（STOP-HAE；ClinicalTrials.gov 注册号：NCT06960213）正在评估onvuzosiran与安慰剂相比，在约90名患有1型或2型遗传性血管性水肿（HAE）的成年患者中的安全性和有效性。主要终点是第22天至第25周期间，研究者确认的每月HAE发作次数的时间标准化值。 

“我们很高兴FDA基于迄今为止获得的数据，授予onvuzosiran快速通道资格，这反映了HAE患者面临的巨大未满足需求和治疗负担，”ADARx总裁兼首席执行官李震博士表示。“随着我们继续推进3期临床试验，这标志着该项目的一个重要里程碑。”

参考来源：ADARx Pharmaceuticals receives FDA Fast Track designation for onvuzosiran for the treatment of HAE. 

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