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美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在延长 deramiocel（一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的在研细胞疗法）的生物制品许可申请 (BLA) 的审查期。

此次延期是为了评估来自 HOPE-3 三期研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05126758）的补充数据。据美国食品药品监督管理局 (FDA) 称，新数据构成了申请的重大修改，需要额外三个月的审查时间。新的《处方药用户收费法案》目标日期现为 2026 年 11 月 22 日。

近期，FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会就deramiocel的生物制品许可申请（BLA）进行了讨论。当时，该委员会投票反对批准deramiocel，指出现有证据不支持其对治疗DMD患者心肌病有效。 

尽管 HOPE-3 试验显示骨骼肌功能和心脏影像学参数有所改善，但由于统计分析方案不同，这些结果仍存在争议。此外，对包括过敏性休克在内的超敏反应的担忧也导致了对获益风险评估结果不尽如人意。

在与FDA讨论后，Capricor Therapeutics提交了一份生物制品许可申请（BLA）的修订版，其中包含24个月的开放标签扩展数据。结合现有数据，该公司提出了一个更精细的适应症，重点关注上肢功能，这也是HOPE-3研究的主要终点。 

“HOPE-3 研究新增一年的随访数据，使我们现在拥有了评估杜氏肌营养不良症患者上肢功能的最全面的临床数据集之一，”Capricor 公司首席执行官 Linda Marbán 博士表示。“HOPE-3 研究达到了其主要终点，证实了上肢功能方面具有统计学意义上的显著获益。我们相信，此次修订中包含的额外开放标签数据和进一步分析，进一步强化了支持改进后的适应症的证据。”

参考来源：Capricor Therapeutics announces extension of PDUFA target action date as FDA continues review of deramiocel BLA. 

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