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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 SL1009（二氯乙酸钠口服溶液）治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症 (PDCD) 的新药申请 (NDA) 的重新提交。

SL1009 是一种二氯乙酸钠口服溶液，旨在通过抑制丙酮酸脱氢酶激酶并刺激残余丙酮酸脱氢酶复合物活性来增加能量产生。最初的新药申请得到了两项 3 期研究的积极数据支持，其中包括一项双盲、安慰剂对照试验（含开放标签扩展期，ClinicalTrials.gov 注册号：NCT02616484）和一项将治疗组与自然病程队列进行比较的生存分析。 

该申请是针对2025年8月发出的完整回复函（CRL）重新提交的。该回复函列出了需要“数年时间并耗费大量资金”才能解决的要求。回复函中未提及任何关于安全或制造方面的问题。

收到完整回复函 (CRL) 后，Saol Therapeutics 与 FDA 举行了 A 类和 C 类会议，以商定后续方案。FDA 要求该公司进行额外的生存分析以支持其申请，Saol Therapeutics 已将这些分析纳入重新提交的材料中。 

Saol Therapeutics首席执行官Dave Penake表示：“对于长期等待潜在治疗方案的PDCD患儿家庭来说，确定具体的治疗日期至关重要。我们对SL1009的全部证据及其对这些患者的意义仍然充满信心。”

新的《处方药用户收费法案》申请目标日期已定为 2026 年 12 月 30 日。 

参考来源：Saol Therapeutics announces the acceptance of resubmission of SL1009 (DCA) by the FDA with PDUFA date of Dec. 30, 2026. 

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