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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已受理恩卡瑞特 (encaleret) 的新药申请 (NDA)，用于治疗 1 型常染色体显性低钙血症 (ADH1) 患者。 

ADH1 是一种罕见的甲状旁腺功能减退症，由钙敏感受体基因 ( CASR )的功能获得性突变引起。该疾病的特征是血清钙水平低和尿钙水平高。恩卡瑞特是一种在研的口服负性变构调节剂，旨在选择性地靶向钙敏感受体蛋白，以恢复甲状旁腺激素 (PTH) 的分泌和肾脏对钙的重吸收。

该新药申请得到了随机、开放标签的3期CALIBRATE试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05680818 ）数据的支持，该试验评估了恩卡瑞特在16岁及以上ADH1患者中的疗效。在接受4周标准治疗（SOC）（例如，钙补充剂和/或活性维生素D类似物）的导入期后，研究参与者按2:1的比例随机分配接受恩卡瑞特或标准治疗，疗程为20周，随后进行4周的维持治疗。 

主要终点是 24 周时，达到白蛋白校正血钙（8.3-10.7mg/dL）和 24 小时尿钙（男性：<300mg/天；女性：<250mg/天）目标范围的参与者比例。

结果显示，接受 encaleret 治疗的患者中，76% 在第 24 周时白蛋白校正血钙和 24 小时尿钙水平均达到目标范围，而接受标准治疗的患者中，第 4 周时只有 4% 达到目标范围（P <.0001）。 

接受恩卡瑞特治疗的患者中，91%在第24周时PTH完整水平恢复正常，而接受标准治疗的患者中，仅有7%在第4周时达到此目标（P < 0.0001）。值得注意的是，在第24周时对恩卡瑞特有反应的患者中，没有一人在维持治疗期间需要接受常规治疗。

Encaleret 的耐受性总体良好，表现出与已知的 ADH1 生物学或其作用机制一致的安全性特征。

BridgeBio Endocrinology首席执行官Ananth Sridhar表示：“FDA受理我们的新药申请是对encaleret差异化临床特性的有力验证，也标志着ADH1患者群体向前迈出了重要一步。我们相信encaleret有望改变目前尚无有效治疗方案的患者的治疗现状，我们将尽快把这款药物带给他们。”

《处方药用户收费法案》的申请目标日期已定为 2027 年 5 月 8 日。 

Encaleret 目前也在 CALIBRATE-PEDS 2/3 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT07080385 ）中对 ADH1 患儿进行评估，并将在 RECLAIM-HP 3 期研究中对慢性甲状旁腺功能减退症患者进行研究。  

参考来源：BridgeBio announces FDA acceptance of NDA for encaleret for ADH1. 

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