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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen) 的生物制品许可申请 (BLA) 进行优先审查，该药物用于治疗适合外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD)。 

Z-rostudirsen 是一种研究性外显子跳跃疗法，旨在通过恢复功能性肌营养不良蛋白的表达来改善 DMD 患者的身体功能。它将磷酰二胺吗啉代寡聚体 (PMO) 与转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合的 Fab 片段偶联，以增强药物向肌肉组织和中枢神经系统的递送。 

BLA 包括来自 1/2 期 DELIVER 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05524883）注册扩展队列的数据，该试验招募了 4 至 16 岁患有 DMD 且适合进行外显子 51 跳跃手术的可行走和不可行走的男性。 

研究参与者（N=32）被随机分配接受每4周一次的z-rostudirsen 20mg/kg（n=24）或安慰剂（n=8）。主要终点是肌肉含量校正后的肌营养不良蛋白表达量相对于基线的变化，通过蛋白质印迹法测定。

结果显示，z-rostudirsen 20mg/kg 治疗组在校正肌肉含量后的肌营养不良蛋白表达水平方面较基线有统计学意义上的显著升高，6 个月时达到正常水平的 5.46% ( P < 0.0001)。同样，在未校正肌肉含量的情况下，z-rostudirsen 治疗组患者的平均绝对肌营养不良蛋白表达水平为正常水平的 2.87% ( P< 0.0001)。 

与基线水平和安慰剂对照组相比，Z-rostudirsen 在以下次要终点指标方面也显示出功能改善：起立速度、10 米步行/跑步速度、北极星步行评估、步速第95百分位数以及上肢功能（PUL 2.0）。此外，根据用力肺活量占预计值的百分比，肺功能也得以维持。 

最常见的不良事件是发热和头痛。这些事件大多被归类为轻度或中度。 

“这一里程碑标志着我们在为适合接受51号外显子跳跃手术的杜氏肌营养不良症（DMD）患者带来功能改善的目标上取得了重大进展，”Dyne公司总裁兼首席执行官John Cox表示。“通过z-rostudirsen，我们致力于推进DMD的治疗模式，将接近全长的肌营养不良蛋白的显著增加与向相关组织的广泛递送相结合。”

该申请已设定处方药用户收费法案的目标截止日期为2027年1月21日。如果获得批准，Dyne Therapeutics希望在2027年第一季度推出该产品。

参考来源：Dyne Therapeutics announces US FDA acceptance of Biologics License Application (BLA) for z-rostudirsen in exon 51 Duchenne muscular dystrophy (DMD). 

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