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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Revtorpyk (gedatolisib) 与fulvestrant联合使用，可与 palbociclib 联合使用，用于治疗激素受体 (HR) 阳性、人表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在接受至少 1 线转移性内分泌治疗后出现疾病进展，且未检测到PIK3CA突变。

Revtorpyk 是一种多靶点 PI3K/AKT/mTOR 抑制剂，旨在诱导细胞凋亡并抑制肿瘤细胞增殖。此次获批基于开放标签、随机、3 期 VIKTORIA-1 试验（ClinicalTrials.gov 注册号： NCT05501886 ）中PIK3CA野生型队列的数据。该队列纳入了接受 CDK4/6 抑制剂和非甾体类芳香化酶抑制剂治疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌成年患者。 

研究参与者按 1:1:1 的比例随机分配至以下三种治疗方案之一：吉达托利布联合氟维司群和帕博西尼（n=131）、吉达托利布联合氟维司群（n=130）或单用氟维司群（n=131）。主要终点为无进展生存期（PFS），由独立的中心审查机构进行盲法评估。 

结果显示，与单独使用氟维司群相比，吉达托利布联合氟维司群和帕博西尼可显著改善无进展生存期（PFS）（风险比[HR]为0.24 [95% CI，0.17-0.35]；P <.0001）。中位PFS分别为9.3个月（95% CI，7.2-16.6）和2.0个月（95% CI，1.8-2.3）。

结果还显示，与氟维司群单药治疗组相比，吉达托利西布联合氟维司群双药治疗组的无进展生存期（PFS）显著改善（HR，0.33 [95% CI，0.24-0.48]；P <.0001）。吉达托利西布/氟维司群双药治疗组的中位PFS为7.4个月（95% CI，5.5-9.9），而氟维司群单药治疗组的中位PFS为2.0个月（95% CI，1.8-2.3）。 

在可测量病灶的患者中，吉达托利西布三联疗法组的客观缓解率为 32%（95% CI，23-40），吉达托利西布双联疗法组为 28%（95% CI，20-38），氟维司群单药治疗组为 1%（95% CI，0-5）。中位缓解持续时间分别为 17.5 个月（95% CI，8.8，无法估计 [NE]）、12.0 个月（95% CI，8.1，NE）和 NE（95% CI，NE，NE）。 

值得注意的是，在分析时，总体生存数据尚不成熟，总人口死亡率为 25%。

gedatolisib 与 fulvestrant 和 palbociclib 联合用药最常见的不良反应（包括实验室异常）有：白细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、淋巴细胞减少、口腔炎、恶心、血小板减少、空腹血糖升高、疲劳、呕吐、皮疹、便秘、腹泻、丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 升高、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 升高、肌肉骨骼疼痛、钠减少和嗜酸性粒细胞增加。

gedatolisib 与 fulvestrant 联合用药最常见的不良反应（包括实验室异常）有：口腔炎、空腹血糖升高、嗜酸性粒细胞增多、血红蛋白降低、恶心、皮疹、ALT 升高、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、呕吐、AST 升高、瘙痒和腹泻。

Celcuity公司首席执行官兼联合创始人布莱恩·沙利文表示：“PI3K/AKT/mTOR（或称PAM）通路是癌症治疗中最重要的靶点之一，但近20年来，全面抑制该通路一直困扰着研究人员和药物开发人员。Revtorpyk解决了这一长达20年的难题，成为首个获得FDA批准的泛PI3K、mTORC1/2抑制剂。”

Revtorpyk 以冻干粉末形式装于单剂量小瓶中，每瓶含 180mg gedatolisib，使用前需进行复溶和稀释。推荐剂量为每周一次，每次 180mg，于每个 28 天周期的第 1、8 和 15 天静脉输注 30 分钟，与氟维司群联合使用，可联合或不联合帕博西尼，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。 

据制造商 Celcuity 称，预计将于 2026 年第三季度末进行商业发布。 

参考来源：US Food and Drug Administration. FDA approves gedatolisib with fulvestrant, with or without palbociclib, for HR-positive, HER2-negative locally advanced or metastatic breast cancer. 

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