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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已受理沃索利肽补充新药申请 (sNDA) 的审查，以期获得其在治疗儿童软骨发育不全方面的完全批准。 

沃索利肽（Vosoritide）是一种C型利钠肽类似物，于2021年11月获得加速批准，商品名为Voxzogo，用于促进软骨发育不全和骨骺未闭合的儿童患者的线性生长。该药物的持续批准取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。 

该补充新药申请 (sNDA) 得到了三项正在进行的扩展试验的长期安全性和有效性数据的支持（研究 111-205 [Canopy ACH-2 EXT]：ClinicalTrials.gov 注册号：NCT02724228；研究 111-208 [Canopy ACH-2I EXT]：ClinicalTrials.gov 注册号：NCT03989947；以及研究 111-302 [Canopy ACH-3 EXT]：ClinicalTrials.gov 注册号：NCT03424018）。在所有三项扩展试验中，患有软骨发育不全的儿科受试者均继续接受或改用每日一次皮下注射沃索利肽治疗，并采用体重分级给药方案。 

长期结果显示，沃索利肽改善了所有年龄组的臂展Z评分，同时保持了稳定的臂展身高比。与未治疗的自然病程队列相比，5岁及以上开始接受治疗的儿科患者在治疗6年后平均身高提高了10.60厘米，在治疗8年后平均身高提高了13.59厘米（两者P值均<0.0001）。 

值得注意的是，研究结果还表明，骨矿物质含量增加，而骨矿物质密度保持稳定，表明在整个治疗期间骨骼健康状况持续良好。 

“Voxzogo此次提交的申请拥有迄今为止治疗软骨发育不全药物中最全面的证据支持，这体现了BioMarin长期以来致力于推进骨骼生长科学发展的承诺，”BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg医学博士表示。“如果获得批准，Voxzogo将成为首个基于全面的临床数据包（包括成人身高结果和其他在长期随访中评估的临床指标）而从加速审批转为传统审批的软骨发育不全疗法。”

《处方药用户收费法案》的申请目标日期已定为 2027 年 2 月 28 日。 

参考来源：US Food and Drug Administration accepts BioMarin’s supplemental New Drug Application for full approval of Voxzogo® (vosoritide) for children with achondroplasia.

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