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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已受理 varegacestat 用于治疗成人纤维瘤的新药申请 (NDA)。

Varegacestat 是一种口服 γ-分泌酶抑制剂，旨在通过阻断 Notch 信号通路激活来减缓纤维瘤的进展。该新药申请 (NDA) 的数据来自 III 期 RINGSIDE 研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04871282），该研究将 156 例进展期纤维瘤患者随机分配至 varegacestat 1.2mg/日组或安慰剂组，直至疾病进展或死亡。

研究结果显示，与安慰剂相比，varegacestat治疗显著改善了无进展生存期（主要终点；风险比，0.16；P <.0001）。该研究也达到了关键的次要终点，表明与安慰剂相比，varegacestat在客观缓解率和疼痛强度方面均有显著改善。 

瓦雷加司他被发现具有可控的安全性。腹泻、疲乏、皮疹、恶心和咳嗽是最常见的不良反应；其中大多数为1级或2级。

“FDA受理我们关于varegacestat的新药申请，对于Immunome公司以及患有纤维瘤的患者来说，都是一个重要的里程碑，”Immunome公司总裁兼首席执行官Clay Siegall博士表示。“我们相信，varegacestat有望成为一种重要的口服治疗选择，所有关键疗效终点均有强有力的临床数据支持。”

该申请的 PDUFA 目标日期为 2027 年 4 月 28 日。 

参考来源：Immunome announces US FDA acceptance of New Drug Application for varegacestat for the treatment of adults with desmoid tumors. 

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