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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 BM-3103 快速通道资格，BM-3103 是一种新型的哺乳动物雷帕霉素靶蛋白 (mTOR) 抑制剂，用于治疗单纯性大疱性表皮松解症 (EBS)。

表皮松解性大疱症 (EBS) 最常见的亚型是一种罕见的遗传性皮肤病，其特征是皮肤极度脆弱，轻微损伤或摩擦即可导致疼痛性水疱。BM-3103 是一种专有凝胶（TolaSure® Gel ™ ），旨在促进 EBS 患者的伤口愈合并预防水疱形成。BM-3103 通过选择性调节 mTOR 通路，诱导自噬清除突变角蛋白聚集体，从而增强中间丝网络并恢复皮肤的结构完整性。

目前， TAMES-02 II期临床试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT07027345）正在评估 BM-3103 对约 40 名 4 岁及以上 EBS 患者的疗效。研究参与者被随机分配接受 BM-3103 或安慰剂凝胶，每日一次涂抹于指定部位。 

主要终点是目标病灶区域内疾病严重程度的变化以及水疱复发情况，通过临床影像学评估水疱表面积随时间的变化。次要终点包括对足部水疱的评估，以及患者对疼痛、瘙痒、足部病理和生活质量的自我评估。

“对于患有大疱性表皮松解症（EBS）的患者来说，即使水疱负担、疼痛、瘙痒和生活质量方面有轻微的改善，也意义重大，”TAMES-02 研究的研究员Amy S. Paller 医学博士、理学硕士表示。“TAMES-02 研究为进一步评估针对该患者群体的潜在治疗方案提供了重要契机。我们对该项目持续取得的进展以及 FDA 授予的快速通道资格感到鼓舞。”

参考来源：BioMendics receives FDA Fast Track designation for BM-3103 (TolaSure® Gel™) for epidermolysis bullosa simplex. 

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