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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已向 Saol Therapeutics 发出了关于 SL1009（二氯乙酸钠口服溶液）用于治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症 (PDCD) 的新药申请 (NDA) 的完整回复函 (CRL)。

据索尔称，CRL 包含一些具体要求，“这些要求将耗时数年，并需要大量资金”。目前，尚无 FDA 批准的 PDCD 治疗方法。PDCD 是一种线粒体碳水化合物氧化障碍，会导致三磷酸腺苷生成减少，进而引发神经系统和神经肌肉功能障碍。

SL1009 用于治疗 PDCD 的 NDA 申请数据基于两项 3 期临床试验的数据，包括一项双盲安慰剂对照试验（含开放标签扩展期）（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02616484），以及一项比较治疗方案与自然病程队列的生存分析。公司目前正在与 FDA 寻求一条无需额外临床试验的途径。

Saol Therapeutics 首席执行官 Dave Penake 表示：“传统的临床试验通常需要数年时间，而患有 PDCD 的儿童根本没有时间。我们将继续致力于与 FDA 进行富有成效的对话，以找到尽快将这种疗法带给患者的途径。”

SL1009 的访问将通过 3 期试验的开放标签扩展部分以及扩展访问计划（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06931262）继续进行。

参考来源：Saol Therapeutics receives Complete Response Letter from FDA for SL1009 (DCA) for the treatment of pyruvate dehydrogenase complex deficiency (PDCD). 

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