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美国食品药品监督管理局 (FDA) 延长了 mitapivat 用于治疗非输血依赖性 (NTD) 和输血依赖性 (TD) α- 或 β-地中海贫血成人患者的补充新药申请 (sNDA) 的审查期。

据Agios称，已向FDA提交了一份拟议的风险评估和缓解策略（REMS），以解决米塔皮瓦特（mitapivat）的肝损伤风险。FDA认为此信息是对申请的重大修改，因此将审查期限延长了3个月。 

Mitapivat 是一种丙酮酸激酶激活剂，目前已获批，商品名为Pyrukynd® ，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血。该药物针对地中海贫血的 sNDA 申请包含了 3 期 ENERGIZE（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04770753）和 ENERGIZE-T（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04770779）研究的数据，这两项研究分别评估了 Mitapivat 在 NTD 和 TD α- 或 β- 地中海贫血患者中的疗效。

ENERGIZE的研究结果显示，与安慰剂组相比，接受 mitapivat 治疗的神经管畸形 (NTD) 患者中，有更高比例的患者达到了血红蛋白反应 ( P < .0001)。ENERGIZE -T的研究结果显示，与安慰剂组相比，接受 mitapivat 治疗的患者中，有更高比例的患者经历了输血减少反应 ( P = .0003)。 

在这些试验中，接受米塔皮瓦特治疗的301名患者中，有2名在治疗后的前6个月内出现肝细胞损伤。停止治疗后，肝功能检查结果有所改善。

Agios 首席执行官 Brian Goff 表示：“我们仍然对 Pyrukynd 在治疗地中海贫血方面的良好效益风险比充满信心。我们期待继续与 FDA 合作，目标是将这种改善病情的口服药物带给美国的地中海贫血成年患者。”

新的处方药使用者付费法案的目标日期现为 2025 年 12 月 7 日。 

参考来源：Agios provides update on US PDUFA goal date for Pyrukynd® (mitapivat) in thalassemia. News release.

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