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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Wayrilz ™ (rilzabrutinib) 用于治疗对之前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 成人患者。 

利扎布替尼是一种小分子、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。在ITP中，利扎布替尼通过阻断B细胞活化、减弱自身抗体信号传导和减少自身抗体产生来调节免疫介导过程。 

此项批准基于一项随机、双盲、平行组、3期LUNA 3试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04562766），该试验评估了利扎布替尼在原发性持续性或慢性ITP成人患者中的安全性和有效性。入组患者对静脉注射免疫球蛋白或皮质类固醇治疗未获得持续性应答，或对任何ITP标准治疗方案存在不耐受或应答不足的记录。 

患者最初接受12周的双盲治疗；达到血小板计数反应的患者有资格继续接受24周的全程治疗。24周全程盲法治疗结束后，进入开放标签期。

研究参与者按2:1的比例随机分配，每日两次服用利扎布替尼400毫克（n=133）或安慰剂（n=69）。在研究开始前至少2周以及整个双盲期间，允许同时服用稳定剂量的ITP药物。

12 周后，rilzabrutinib 组 64%（n=85）的患者和安慰剂组 32%（n=22）的患者达到血小板计数反应，并有资格继续完成为期 24 周的双盲期。

主要终点是持久的血小板反应，定义为在没有救援治疗的情况下，在 24 周盲法治疗期的最后 12 周内，至少 8 次非缺失的每周血小板测量中至少三分之二的每周血小板计数大于或等于 50 x10 9 /L，前提是盲法期的最后 6 周内 至少有 2 次非缺失的血小板测量大于或等于 50 x10 9 /L。

研究结果显示，接受 rilzabrutinib 治疗的患者中有 23%（95% CI，16.12-30.49）实现了持久的血小板反应，而接受安慰剂治疗的患者则无一实现（风险差异，23.1 [95% CI，15.95-30.31]；P <.0001）。 

结果还显示，与安慰剂相比，rilzabrutinib 的血小板反应持续时间更长。

大于或等于 50 x10 9 /L 或介于 30 x10 9 /L 和小于 50 x10 9 /L 之间且比基线增加一倍：最小二乘 (LS) 平均值为 7.18 周 vs 0.72 周（差异为 6.46 [95% CI, 4.92-7.99]；P <.0001）；

大于或等于 30 x10 9 /L 且较基线增加一倍：LS 平均值为 6.95 周 vs 0.64 周（差异为 6.31 [95% CI, 4.79-7.83]；P <.0001）。

此外，与安慰剂相比，利扎布替尼组患者首次血小板反应时间更快（36天 vs 安慰剂组未达到；风险比 3.10 [95% CI, 1.95-4.93]；P < .0001）。安慰剂组58%的患者需要急救药物，利扎布替尼组为33%；首次使用急救药物的中位时间为56天，安慰剂组未达到。 

值得注意的是，在开放标签期内，10%（7/73）在双盲期内接受rilzabrutinib治疗的患者首次获得了持久应答。 

利扎布替尼最常见的报告不良反应包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19。处方信息还包含有关严重感染、肝毒性和胚胎毒性风险的警告。 

Wayrilz 的片剂规格为 400 毫克。建议剂量为每日两次，每次 400 毫克，可与食物同服或空腹服用。 

参考来源：Press release: Sanofi’s Wayrilz approved in US as first BTK inhibitor for immune thrombocytopenia. News release. 

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