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2025年6月25号，赛诺菲(Sanofi)其研发的创新药物riliprubart获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格，用于治疗实体器官移植中抗体介导的排斥反应(AMR)。

什么是抗体介导的排斥反应(AMR)？

当移植器官被受体免疫系统识别为"外来入侵者"时，特异性抗体会发起攻击，导致移植器官进行性损伤。这种抗体介导的排斥反应（AMR）发生率触目惊心：

肾移植患者：约5-10%

心脏移植患者：高达30%

而目前尚无FDA批准的特效药，临床依赖大剂量激素、血浆置换等非特异性治疗，疗效有限。许多患者因此面临移植器官失功，被迫重返移植等待名单，生存质量急剧恶化。

Riliprubart：精准狙击AMR的创新靶向药

Riliprubart是一种创新的靶向治疗药物，其作用机制直指AMR的核心病理过程。riliprubart能够通过精准阻断关键免疫通路，从源头抑制有害抗体生成，突破传统非特异性免疫抑制的局限。

"Riliprubart获得孤儿药资格认定，标志着我们利用自身在免疫学领域的专业知识，应对移植医学领域的关键挑战，迈出了重要的一步。"赛诺菲免疫学和炎症全球治疗领域开发主管Alyssa Johnsen表示，"我们希望通过riliprubart创新的作用机制，有望为肾移植患者提供更优治疗方案。"

孤儿药资格意味着什么？

FDA的孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病或病情的试验性疗法，这些疾病或病情在美国影响不到20万人。获得这一认定不仅体现了riliprubart在治疗AMR方面的潜在价值，也为赛诺菲带来了多项政策优惠，包括市场独占权延长、税收抵免和研发资助等，这将大大加速药物的后续开发和上市进程。

参考来源：

Press Release: Riliprubart earns orphan drug designation in the US for antibody-mediated rejection in solid organ transplantation. News release. Sanofi. June 25, 2025.

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