患者手册

Aspaveli针对PNH等罕见病的临床应用背景，其官方获批的适应症和规范给药要求如下：

一、官方获批适应症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）‌：用于治疗存在溶血性贫血的成人PNH患者，既覆盖从C5抑制剂转换治疗的人群，也支持初治患者直接一线使用，是欧洲首个获批用于PNH一线治疗的C3抑制剂。

C3肾小球病（C3G）/原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）‌：用于12岁及以上的青少年和成人患者，需联合肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂使用，患者对RAS抑制剂不耐受或存在使用禁忌时可单独用药，核心作用是减少患者的蛋白尿水平。

继发于年龄相关性黄斑变性的地图状萎缩（GA）‌：2023年2月获FDA批准玻璃体内注射剂型，用于延缓该类患者的病变进展。

二、官方给药规范

基础给药要求‌：标准剂量为‌1080mg‌，通过可输送不超过20mL药液的皮下输注泵或体表给药装置完成皮下输注，每周给药2次，固定在每周的第1天和第4天完成给药。

特殊调整规则‌：如果患者的乳酸脱氢酶（LDH）水平持续高于正常值上限的2倍，可将给药频率调整为每3天1次，进一步强化溶血控制效果。

从C5抑制剂转换的过渡方案‌：前4周需在原有C5抑制剂的基础上叠加使用Aspaveli，4周后再停用C5抑制剂，避免突然停药引发的溶血反弹风险。

给药场景要求‌：治疗需由具备血液或肾脏疾病诊疗经验的医护人员启动，患者经规范培训后，可由本人或家属居家完成后续给药操作，PNH作为慢性疾病，推荐终身维持治疗，无特殊临床指征不建议随意停药。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。