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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Koselugo (selumetinib) 口服颗粒和胶囊，用于治疗患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 的 1 岁及以上儿科患者。 

此前，口服选择性MEK抑制剂Koselugo仅以胶囊剂型提供给2岁及以上患者。该疗法于2020年获得批准，基于II期SPRINT Stratum I研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT01362803）的数据，该研究纳入了50例NF1相关症状性、无法手术的PN患者。 

口服颗粒的批准得到了健康成人生物利用度研究以及 SPRINT Stratum I 试验（该试验对 2 岁及以上患者的胶囊进行了评估）和 SPRINKLE 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05309668）中患者之间的暴露匹配的支持，该研究目前正在评估 1 岁及以上患者的口服颗粒。 

研究结果显示，两种制剂的暴露量相当，这支持将疗效推断给年轻患者。 

Koselugo 全新口服颗粒剂型提供 5 毫克和 7.5 毫克两种剂量规格。口服颗粒剂采用胶囊包装，应在制备后 30 分钟内打开胶囊，并加入酸奶或果泥（例如苹果、香蕉、梨或草莓）中服用；胶囊壳不可吞服。口服颗粒剂不可添加到液体中，也不可与葡萄柚或任何含有塞维利亚橙的果汁、果泥或果酱混合服用。 

胶囊或口服颗粒的推荐剂量基于体表面积。对于肝功能不全患者以及同时服用强效或中效CYP3A抑制剂或氟康唑的患者，建议调整剂量。 

参考来源：US Food and Drug Administration. FDA approves selumetinib for pediatric patients 1 year of age and older with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. 

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