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💊 Lamzede (velmanase alfa-tycv) FDA批准信息

Lamzede (velmanase alfa-tycv) 是由 Chiesi Group 开发的酶替代疗法，用于治疗 α-甘露糖苷症（α-甘露糖苷贮积症）的非中枢神经系统表现，但 ‌FDA批准并非发生在2022年，而是2023年2月16日‌‌。

以下为综合关键信息：

💉 一、FDA批准详情

‌批准时间‌：2023年2月16日，Chiesi Group 宣布FDA正式批准该药物‌。

‌适应症‌：用于成人和儿童的 α-甘露糖苷症非中枢神经系统症状（如耳部感染、听力丧失、骨骼畸形），但不涉及神经系统症状，因其无法穿透血脑屏障‌。

‌重要性‌：这是美国首个也是唯一获批的 α-甘露糖苷症酶替代疗法，标志着该罕见病治疗的重大突破‌。

二、药物背景与机制

‌作用机制‌：Lamzede 是一种重组人类 α-甘露糖苷酶，通过替代患者体内缺乏的酶，降解累积的甘露糖寡糖，从而缓解症状和预防疾病进展‌。

‌研发历史‌：欧盟委员会于2018年3月首次批准其用于轻中度患者的非神经系统症状，基于“特殊情况”条款（因疾病罕见，传统大规模试验不可行）‌。

‌剂型与用法‌：以粉末形式提供（10毫克），需每周静脉注射一次；常见副作用包括腹泻、发热和体重增加‌。

🌟 三、临床意义与市场

‌疗效数据‌：在34名患者（包括儿童和成人）的试验中，Lamzede 降低了血清寡糖水平，并改善了肺功能和体能‌。

‌现状‌：截至2025年，Lamzede 已在欧盟多国（如德国、英国）上市，并持续用于罕见病治疗拓展‌。

ℹ️ ‌注意‌：用户提及“2022年获批FDA”，但实际批准时间为2023年2月；建议通过正规医疗机构（如 Chiesi Group官网）获取最新用药信息。如需进一步购买或处方详情，请咨询专业医生。

温馨提示：以上资讯由香港登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，提供全球最新上市药品的资讯，具体用药指引，请咨询主治医师。