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2024年12月13日，美国食品药品监督管理局批准 Crenessity (crinecerfont) 与糖皮质激素 (类固醇) 一起使用，控制患有典型先天性肾上腺增生 (CAH) 的成人和 4 岁及以上儿科患者的雄激素 (一种睾酮样激素) 水平。

FDA 药品评估与研究中心普通内分泌科主任 Theresa Kehoe 医学博士表示：“今天的批准为经典型先天性肾上腺增生症患者带来了重要的进展，并凸显了 FDA 持续致力于推进罕见病有效安全治疗的承诺。FDA 将继续与患者、制药公司和医疗保健提供者合作，以满足罕见病群体尚未满足的医疗需求。”

🧬经典型先天性肾上腺增生症是一种罕见的遗传性疾病，会影响肾上腺，肾上腺负责产生皮质醇和雄激素等激素。经典型先天性肾上腺增生症 (CAH) 患者皮质醇分泌不足，雄激素分泌过多。

这些患者需要大剂量的糖皮质激素（通常剂量超过补充不足皮质醇所需的剂量），因为糖皮质激素也有助于降低体内雄激素水平过高。Crenessity 的工作原理是减少肾上腺雄激素的过量分泌，从而有助于减少所需的糖皮质激素治疗剂量。

🔬Crenessity 的批准基于两项随机、双盲、安慰剂对照试验，试验对象为 182 名典型 CAH 成人和 103 名儿童。

在第一项试验中，122 名成人每天服用两次 Crenessity，60 名成人每天服用两次安慰剂，共持续 24 周。在试验的前四周后，糖皮质激素剂量降低至替代水平，然后根据雄烯二酮（一种雄激素）的水平进行调整。疗效的主要衡量标准是试验结束时在保持雄烯二酮控制的情况下，糖皮质激素每日总剂量相对于基线的变化。接受 Crenessity 治疗的组在保持雄烯二酮水平控制的情况下将每日糖皮质激素剂量减少了 27%，而接受安慰剂的组则减少了 10% 的每日糖皮质激素剂量。  

在第二项试验中，69名儿科患者每日两次接受Crenessity治疗，34名患者每日两次接受安慰剂治疗，持续28周。疗效的主要衡量指标是第4周时血清雄烯二酮水平相对于基线的变化。Crenessity组患者的血清雄烯二酮水平相对于基线显著降低，而安慰剂组患者的血清雄烯二酮水平相对于基线则平均升高。试验结束时，Crenessity组患者的每日糖皮质激素剂量减少了18%，同时雄烯二酮水平得到了控制，而安慰剂组患者的每日糖皮质激素剂量则增加了近6%。

‼️警告：急性肾上腺功能不全或肾上腺危象可能由该药物引起。如果患有潜在肾上腺功能不全的患者在皮质醇需求增加的情况下未接受足量糖皮质激素替代疗法（即“应激剂量类固醇”），则可能出现该症状。

对 Crenessity 活性成分或其任何成分过敏的患者禁用。

在成人中最常见的副作用包括疲劳、头晕和关节痛。对于儿科患者，最常见的副作用是头痛、腹痛和疲劳。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。