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美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 TPST-1495 孤儿药资格，用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）。

关于家族性腺瘤性息肉病

FAP 是一种高危遗传综合征，患者可能会罹患癌症，目前尚无获批的治疗方法。在美国，大约每 5,000 到 10,000 人中就有 1 人患有此病。FAP 是由肿瘤抑制基因 APC 的常染色体显性失活突变引起的。FAP 患者的整个胃肠道会长出大量腺瘤性息肉，通常始于青少年时期。这些生长物具有很高的恶性转化风险，可导致结肠、胃、十二指肠、直肠和其他组织的侵袭性癌症。FAP 患者的标准治疗方法是在生命早期进行结肠切除术 (结肠切除术)，以降低患癌可能性。即使在结肠切除术后，患者也必须终生接受密切监测，以防胃肠道其他部位出现癌症。虽然手术治疗和监测已经改善了 FAP 患者的预后，但癌症仍然是 FAP 患者的主要死因。

一项评估TPST-1495疗效的II期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06557733）预计将于今年启动，该试验将招募约38名18岁及以上患有家族性腹膜炎（FAP）的患者。研究参与者将每日接受一次TPST-1495治疗，持续6个月，并在治疗开始和结束时接受食管胃十二指肠镜检查和胃肠内镜检查，并进行活检。 

主要疗效终点是6个月时十二指肠息肉负担相对于基线的变化百分比。研究数据预计于2026年公布。

Tempest 总裁兼首席执行官 Stephen Brady 表示：“我们的第二个临床项目 TPST-1495 获得孤儿药资格认定，是我们为未满足医疗需求的患者提供创新疗法的使命中的一个重要里程碑。”

FDA 的孤儿药资格授予用于治疗或预防影响不到 200,000 人的罕见疾病或病症的药物。

参考来源：‘Tempest receives Orphan Drug designation from the FDA for TPST-1495 to treat patients with FAP. News release. Tempest Therapeutics. April 21, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。