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美国食品药品监督管理局（FDA）已接受优先审查 apitegromab 的生物制品许可申请（BLA），该申请用于改善脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能。FDA 将根据优先审查审查该申请，并已指定处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标行动日期为 2025 年 9 月 22 日。FDA 优先审查指定表明 FDA 已确定，如果 apitegromab 获得批准，它可以显著改善治疗严重 SMA 疾病的安全性或有效性。

关于Apitegromab

Apitegromab 是一种在研的全人源单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中促肌生长抑制素和潜伏肌生长抑制素来抑制肌生长抑制素的活化。它是首个在关键性 3 期临床试验中证明具有临床成功的脊髓性肌萎缩症（SMA）肌肉靶向治疗候选药物。肌生长抑制素是 TGFβ 超家族生长因子的成员，主要由骨骼肌细胞表达，其基因缺失与包括人类在内的多种动物的肌肉质量和力量增加相关。

Scholar Rock 认为，Apitegromab 对促肌生长抑制素和潜伏肌生长抑制素的高度选择性靶向作用，可能为 SMA 患者带来具有临床意义的运动功能改善。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 Apitegromab 快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，欧洲药品管理局（EMA）已授予 Apitegromab 优先药物（PRIME）和孤儿药认定，用于治疗 SMA。Apitegromab 尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的任何用途批准。

此项 BLA 得到了关键性 3 期 SAPPHIRE 试验（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT05156320 ）的数据支持，以及 2 期TOPAZ 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03921528）和长期扩展 ONYX 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05626855）的支持数据支持。

关于 3 期 SAPPHIRE 试验

SAPPHIRE 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估 Apitegromab 对目前接受标准治疗（nusinersen 或 risdiplam）的 2 型和 3 型脊髓性肌萎缩（SMA）患者（无法行走）的安全性和有效性。SAPPHIRE 的主要疗效人群为 156 名 2-12 岁患者。这些患者按 1:1:1 的比例随机分配，接受 Apitegromab 10 mg/kg、Apitegromab 20 mg/kg 或安慰剂静脉输注，每 4 周一次，持续 12 个月。此外，还评估了一项探索性人群，包括 32 名 13-21 岁患者。这些患者按 2:1 的比例随机分配，接受 Apitegromab 20 mg/kg 或安慰剂静脉输注，每 4 周一次，持续 12 个月。

SAPPHIRE 试验达到了主要疗效人群的主要终点，基于 apitegromab 联合剂量（10 mg/kg 和 20 mg/kg）和标准治疗（SOC），与安慰剂和 SOC 相比，在第 52 周以 Hammersmith 功能运动量表扩展版进行测量，结果显示，患者有 1.8 分的显著改善（p=0.0192）。

参考来源：‘FDA grants Priority Review for Biologics License Application (BLA) and EMA accepts Marketing Authorisation Application (MAA) for apitegromab as a treatment for spinal muscular atrophy. News release. Scholar Rock. March 25, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。