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FDA 已批准 vutrisiran（Amvuttra）用于治疗成年患者的野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率。该批准扩大了 AMVUTTRA 的适应症，目前已成为 FDA 批准用于治疗成人 ATTR-CM 和遗传性转甲状腺素介导淀粉样变性（hATTR-PN）多发性神经病变的首个也是唯一一个治疗药物。

vutrisiran 的获批是基于 3 期 HELIOS-B（NCT04153149）研究的数据，该研究结果显示，该疗法达到了其主要终点，即截至 36 个月的全因死亡率和复发性心血管事件的综合水平。该疗法还达到了其所有关键次要终点，包括 6 分钟步行测试与基线相比的变化和全因死亡率。该数据在欧洲心脏病学会大会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。

关于 AMVUTTRA®（vutrisiran）

AMVUTTRA ®（vutrisiran）是一种 RNAi 治疗药物，可快速抑制转甲状腺素蛋白（TTR），解决转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的根本原因。AMVUTTRA 由医疗保健专业人员每季度通过皮下注射给药，已在 15 多个国家获得批准和上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR-PN）多发性神经病，并在美国获得批准我们用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR-CM）心肌病，以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率。

关于RNAi

RNAi（RNA干扰）是一种自然的细胞基因沉默过程，是当今生物学和药物开发领域最有前途和发展最快的前沿之一。它的发现被誉为“每十年左右才会出现一次的重大科学突破”，并获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用细胞中发生的自然生物过程RNAi，一种被称为RNAi疗法的新型药物现已成为现实。小干扰RNA（siRNA）是介导RNAi的分子，构成了Alnylam的RNAi治疗平台，它通过强效沉默信使RNA（mRNA）——编码致病或疾病途径蛋白的遗传前体——从而阻止它们产生，在当今药物的上游发挥作用。这是一种革命性的方法，有可能改变遗传病和其他疾病患者的治疗。

HELIOS-B 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 3 期临床试验，旨在评估 vutrisiran 与安慰剂相比对 ATTR-CM 患者的疗效和安全性。研究队列包括 655 名年龄在 18 至 85 岁之间的成年患者，这些患者被诊断为 ATTR-CM，有心脏受累的证据，并有心力衰竭的临床病史。患者每 12 周随机接受 25 毫克 vutrisiran 或安慰剂治疗，最长 36 个月。

研究发现，vutrisiran 可将总体人群的全因死亡和复发性心血管事件风险降低 28%。在研究的双盲期内，该疗法可将死亡率降低 31%，在长达 42 个月的时间内可降低 36%。与安慰剂相比，使用 vutrisiran 治疗可使 6 分钟步行测试和 KCCQ-OS 评分中的行走距离下降幅度更小。单药治疗组也观察到了类似的积极效果，全因死亡和复发性心血管事件风险降低了 33%。

此外，vutrisiran 的安全性和耐受性与之前的数据一致。治疗组和安慰剂组的不良事件发生率相似。vutrisiran 组 62% 的患者发生了严重不良事件，安慰剂组 67% 的患者发生了严重不良事件。vutrisiran 组 10 名患者和安慰剂组 13 名患者发生了导致停药的不良事件。

HELIOS-B 试验研究员 Ronald Witteles 医学博士在一份新闻稿中表示：“FDA 的批准为进一步通过新的作用机制改造 ATTR-CM 治疗提供了机会。”“ HELIOS-B 临床试验发现，vutrisiran 可延长患者的寿命、减少住院次数，并改善他们的功能和感觉。该试验招募的患者与现实世界中患有这种疾病的人群相似，我对 vutrisiran 在心血管结果和多种疾病进展指标方面表现出有意义的临床益处的能力感到非常鼓舞。”

参考来源：‘Alnylam Announces FDA Approval of AMVUTTRA®（vutrisiran）, the First RNAi Therapeutic to Reduce Cardiovascular Death, Hospitalizations and Urgent Heart Failure Visits in Adults with ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy（ATTR-CM）. News Release. Alnylam Pharmaceuticals. March 20, 2025. Accessed March 24, 2025.’

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