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美国食品药品监督管理局批准了激酶抑制剂维姆塞替尼 (Romvimza，Deciphera Pharmaceuticals, LLC)，用于治疗手术切除可能会导致功能限制恶化或严重发病的有症状腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 成年患者。

3 期、2 部分、随机、双盲、安慰剂对照 MOTION 研究的数据支持这一监管决定，并在2024 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上展示了疗效、安全性和患者报告的结果数据。该研究以 2:1 的方式随机分配患者，每周两次接受 30 毫克维姆塞替尼或接受安慰剂治疗，持续 25 周。

在第 25 周，根据 RECIST v1.1，接受维姆司替尼治疗的患者的总缓解率(ORR) 为 40% (95% CI, 29%-51%; P <.0001)，而接受安慰剂治疗的患者的总缓解率 (ORR) 为 0%。ORR 包括 4 (5%) 例完全缓解、29 (35%) 例部分缓解和 42 (51%) 例病情稳定。此外，维姆司替尼的中位缓解持续时间 (DOR) 未达到（范围，0.03-11.7+），按肿瘤体积评分计算的 ORR 为 67% (95% CI, 56%-77%; P <.0001)，而安慰剂组为 0%。

与安慰剂组相比，接受维姆塞替尼治疗的患者在主动活动范围、身体机能、僵硬程度和疼痛等方面也表现出了统计学上显著且具有临床意义的改善。无论肿瘤反应如何，接受维姆塞替尼治疗的患者中约有 40% 在 3 个或更多临床结果中表现出反应，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例仅为 6%。

为了保证安全性，大多数治疗中出现的不良事件 (TEAE) 被视为 1 级或 2 级。在 vimseltinib 组中观察到的最常见的任何级别 TEAE 是眶周水肿 (45%)、疲劳 (33%)、面部水肿 (31%)、瘙痒 (29%)、头痛 (28%)、乏力 (27%)、恶心 (25%)、肌酐升高 (24%) 和天冬氨酸氨基转移酶升高 (23%)。

血清酶升高与 CSF1R 抑制剂的已知机制一致。此外，未观察到胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤或头发或皮肤色素减退。

维姆司替尼的推荐剂量为每周口服两次，每次 30 毫克，两次服药之间间隔至少 72 小时。

参考来源：‘FDA approves vimseltinib for symptomatic tenosynovial giant cell tumor. News release. FDA. February 14, 2025. Accessed February 14, 2025.’

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