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美国食品药品管理局（FDA）已加速批准 Scemblix ®（asciminib），用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。

加速批准是基于 3 期 ASC4FIRST 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04971226）的数据，该研究纳入了 405 名新诊断的 Ph+ CML CP 患者。研究参与者被随机分配接受 asciminib（n=200）、ABL/BCR-ABL1 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 或研究者选择的 TKI（IS-TKI；n=201）。治疗持续至出现不可接受的毒性或治疗失败；IS-TKI 包括伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼。 

主要终点是 48 周时的主要分子反应率 (MMR；定义为 BCR-ABL/ABL 比率 ≤0.1%)。 

在所有患者中，使用阿西米尼的 MMR 率为 68% (95% CI, 61-74)，使用 IS-TKI 的 MMR 率为 49% (95% CI, 42-56)（差异，19% [95% CI, 10-28]；P <.001）。在伊马替尼层中，使用阿西米尼的 MMR 率为 69% (95% CI, 59-78)，使用 IS-TKI 的 MMR 率为 40% (95% CI, 17-42)（差异，30% [95% CI, 17-42]；P <.001）。 

接受 asciminib 治疗的患者的 MMR 中位时间为 24 周，而接受 IS-TKI 治疗的患者的 MMR 中位时间为 36 周，在伊马替尼层中接受 IS-TKI 治疗的患者的 MMR 中位时间为 49 周。

在 ASC4FIRST 试验中，接受 asciminib 治疗的患者最常见的不良反应 (≥20%) 是肌肉骨骼疼痛。实验室异常包括淋巴细胞计数、白细胞计数、血小板计数、中性粒细胞计数、钙和血红蛋白减少。还报告了脂肪酶、胆固醇、尿酸、丙氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶和甘油三酯的增加。

Scemblix还适用于治疗先前接受过治疗的 CP 型 Ph+ CML 和伴有 T315I 突变的 CP 型 Ph+ CML。该产品以片剂形式提供，剂量强度为 20mg、40mg 和 100mg。

参考来源：‘US Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to asciminib for newly diagnosed chronic myeloid leukemia. October 29, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。