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临床阶段细胞治疗公司HELP Therapeutics Co. Ltd今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准其“在冠状动脉搭桥手术期间通过心肌内注射施用的同种异体人类 iPSC 衍生的心肌细胞 (HiCM-188)”的新药临床试验 (IND) 申请。

心力衰竭 (HF) 是一个重大的公共卫生问题，影响着美国至少 700 万患者和全球约 6500 万患者。由于心力衰竭在老年人中的发病率和患病率不断上升，它是老年人死亡和住院的主要原因之一。HiCM-188 是 HELP Therapeutics 的一项领先管线项目，由高度纯化的同种异体心肌细胞（心肌细胞）组成，这些细胞由人类诱导多能干细胞 (iPS) 重新编程而成，采用专有的无血清、无遗传载体和无整合条件。

HiCM-188 是美国首个接受临床评估的用于治疗终末期心力衰竭的 iPSC 衍生细胞疗法。第一阶段研究的主要目标是评估移植一年后 HiCM-188 细胞移植的安全性和耐受性。该研究将评估不同剂量水平的 HiCM，预计将在美国各地招募参与者。德克萨斯心脏研究所（计划中的试验中心之一）的医学主任Emerson C. Perin教授表示：“我相信 HELP Therapeutics 的这一里程碑有可能推动细胞疗法领域的发展，并代表其开发计划迈出了重要一步。我渴望与他们合作开展这一临床计划。”

中国科学院院士、复旦大学中山医院心脏内科主任葛均波教授对此项批准倍感振奋：“HELP Therapeutics自主研发的创新药物是美国食品药品管理局批准的首个利用iPSC技术治疗心血管疾病的IND。这是一项令人兴奋和自豪的成就，代表了中国心血管创新药物领域的重要里程碑，开启了中国细胞治疗创新的新篇章。”

“源自多能干细胞的心肌细胞是增加衰竭心脏收缩细胞库并改善其功能的有效方法。向 HELP Therapeutics 发布的 IND 代表了心脏再生领域的一个重要里程碑，因为它为首次大规模疗效试验铺平了道路，该试验的结果有可能加强使用心脏定向细胞进行心脏肌肉重建的理论基础，从而扩大这种创新疗法的临床适应症。”巴黎笛卡尔大学的 Philippe Menasché 教授表示。

“人口老龄化加剧，心衰问题日益突出。由于心脏移植供体稀缺，人工心脏技术门槛较高，大量心衰患者的临床需求仍未得到满足。” Help Therapeutics创始人兼首席执行官王家贤博士表示，“我们的现成产品——再生心脏细胞注射液（iPS-CMs: HiCM188）已成功获得美国IND临床试验批准。该产品创新性地从全心脏移植转向精准心肌修复，将新鲜心肌细胞移植到受损部位，有望为心衰患者带来革命性的治疗选择。此外，公司致力于研发可负担得起的创新药物，旨在打造可负担得起、惠及广大患者群体的细胞治疗产品。”

关于HELP Therapeutics Co. Ltd.

Help Therapeutics 成立于 2016 年，是一家全球临床阶段生物制药公司，致力于建立国家级 iPS 细胞库，并为患有退行性疾病的患者开发一流的 iPSC 衍生细胞疗法。该公司致力于推动和增强心力衰竭、其他退行性疾病和肿瘤学领域的现成细胞治疗产品。在 Help Therapeutics，我们相信在旅程的每个阶段提供卓越的开发和制造技术、价值和支持是向有需要的患者提供安全、有效和革命性的细胞治疗产品的最佳方式。

参考来源：‘HELP Therapeutics announces FDA clearance of IND application for universal iPSC-derived HiCM-188 cell therapy for the treatment of end-stage heart failure. News provided by Help Therapeutics, Oct 22, 2024. ’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。