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FDA 批准 selpercatinib (Retevmo) 用于治疗经 FDA 批准的检测检测出RET突变的晚期或转移性髓样甲状腺癌成人和 2 岁及以上的儿童患者，这些患者需要全身治疗。

3 期 LIBRETTO-531 试验 (NCT04211337) 的结果支持这一监管决定，因为在本研究中，selpercatinib 改善了无进展生存期 (PFS)，而医生选择卡博替尼 (Cabometyx) 或凡德他尼 (Caprelsa；HR，0.280；95% CI，0.165-0.475；P <.0001)。使用 selpercatinib 时，中位 PFS 未达到 (95% CI，不可评估 [NE]-NE)，而使用卡博替尼或凡德他尼时为 16.8 个月 (95% CI，12.2-25.1)。这意味着疾病进展或死亡风险降低了 72%。

从安全性数据来看，25% 或更多患者报告的毒性包括高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。超过 5% 的患者出现 3 级或 4 级实验室异常，包括淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶升高、血肌酐升高、钙降低和天冬氨酸氨基转移酶升高。

关于 3 期 LIBRETTO-531 试验

LIBRETTO-531 招募了至少 12 岁且经病理证实患有不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌的患者。2患者必须未曾接触过激酶抑制剂，根据 RECIST 1.1 标准患有放射学进展性疾病，并且具有前瞻性确定的致病性RET变异。ECOG 体能状态为 0、1 或 2、器官功能可接受以及电解质水平正常的人也可以报名。

入组后，患者以 2:1 的方式随机分组，每天两次服用 160 毫克的 selpercatinib，或由医生选择每天一次服用 140 毫克的卡博替尼或每天一次服用 300 毫克的凡德他尼。治疗持续到病情进展、毒性无法耐受、撤回同意或死亡。

主要终点是 RECIST 1.1 标准和盲法独立中央审查的 PFS。试验的次要终点是 BICR 和研究者评估的无治疗失败生存率、研究者评估的 PFS、BICR 和研究者评估的总生存率以及安全性。

FDA 先前批准 Selpercatinib

2020 年 5 月，FDA 加速批准 selpercatinib 用于需要全身治疗的晚期或转移性RET阳性甲状腺髓样癌成人和 12 岁以上儿童患者。该药物随后于 2024 年 5 月获得另一项加速批准，用于治疗 2 岁及以上患有RET突变且需要全身治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌的儿童患者，患有RET基因融合且需要全身治疗且对放射性碘有抵抗力的晚期或转移性甲状腺癌的患者，以及患有局部晚期或转移性实体瘤和RET基因融合的特定患者。

2024 年 6 月，FDA 批准 selpercatinib (Retevmo) 用于治疗需要全身治疗且对放射性碘 (RAI) 有抵抗力的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和 2 岁及以上儿童患者。

参考来源：‘FDA approves selpercatinib for RET fusion-positive medullary thyroid cancer. FDA. September 27, 2024. Accessed September 27, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。